Инновационная терапия, спасшая жизнь пациентам с неизлечимым раком крови

Эта терапия, которая в другое время была бы сочтена научной фантастикой, позволила излечить агрессивный и неизлечимый вид рака крови у нескольких пациентов, как сообщают врачи. «Лечение заключается в точном редактировании ДНК лейкоцитов, чтобы превратить их в «живое лекарство», борющееся с раком». Первая девочка, прошедшая лечение, история которой была опубликована в 2022 году, по-прежнему не имеет признаков заболевания и теперь планирует стать ученым-онкологом. «В настоящее время лечение прошли еще восемь детей и два взрослых с острой Т-клеточной лимфобластной лейкемией, при этом у 64 % из них наблюдается ремиссия». Предполагается, что Т-клетки являются стражами организма, ответственными за обнаружение и уничтожение угроз, но при этом типе лейкоза они растут бесконтрольно. «Химиотерапия и пересадка костного мозга не дали результатов. Помимо экспериментального лекарства, единственным вариантом для участников клинических испытаний было сделать процесс умирания как можно более сносным. «Я действительно думала, что умру и не смогу расти и делать все то, что заслуживает каждый ребенок», — говорит 16-летняя Алисса Тэпли из Лестера, что в центре Англии. Она была первым человеком в мире, который прошел это лечение в больнице Great Ormond Street, и теперь наслаждается жизнью. Революционное лечение, проведенное три года назад, заключалось в удалении ее старой иммунной системы и создании новой. Она провела четыре месяца в больнице и не могла видеться со своим братом из-за боязни заразиться какой-либо инфекцией. Но теперь ее рак не обнаруживается, и ей нужно только проходить ежегодные обследования. Алисса учится в старшей школе, участвует в программе «Премия герцога Эдинбургского», планирует получить водительские права и строит планы на будущее. «Я подумываю о профессиональном образовании в области биомедицинских наук и, надеюсь, когда-нибудь тоже займусь исследованиями в области рака крови», — сказала она. Команда Университетского колледжа Лондона (UCL) и больницы Great Ormond Street использовала технологию, называемую редактированием оснований. «Основания — это язык жизни. Четыре типа оснований — аденин (A), цитозин (C), гуанин (G) и тимин (T) — являются основными компонентами нашего генетического кода. «Подобно тому, как буквы алфавита образуют слова, имеющие значение, миллиарды оснований в нашей ДНК составляют инструкцию по эксплуатации нашего организма». Редактирование оснований позволяет ученым получить доступ к определенной части генетического кода и изменить молекулярную структуру отдельного основания, преобразовав его из одного типа в другой, чтобы переписать инструкцию по эксплуатации. «Исследователи хотели использовать естественную способность здоровых Т-клеток обнаруживать и уничтожать угрозы и применить ее против острой Т-клеточной лимфобластной лейкемии». Это сложная задача. Им пришлось генетически модифицировать здоровые Т-клетки, чтобы они атаковали раковые клетки, не самоуничтожаясь при лечении. «Ученые начали с здоровых Т-лимфоцитов донора и приступили к их модификации. Первая генетическая модификация деактивировала механизм атаки Т-лимфоцитов, чтобы они не могли атаковать организм пациента. Вторая модификация удалила химическую метку, называемую CD7, присутствующую во всех Т-лимфоцитах. Ее удаление необходимо, чтобы терапия не привела к саморазрушению. «Третье изменение представляло собой своего рода «плащ-невидимку», который предотвращал уничтожение клеток химиотерапевтическим препаратом». На заключительном этапе генетической модификации Т-лимфоциты были запрограммированы на поиск любых клеток с маркером CD7. «Теперь модифицированные Т-лимфоциты уничтожали бы любые другие Т-лимфоциты, которые они находили, будь то раковые или здоровые, но не атаковали бы друг друга». Пациентам назначают терапию, и если через четыре недели рак не обнаруживается, им проводят трансплантацию костного мозга для восстановления иммунной системы. «Еще несколько лет назад это было бы научной фантастикой», — говорит профессор Васим Касим из Университетского колледжа Лондона и больницы Great Ormond Street. «По сути, нам приходится полностью разрушать иммунную систему», — добавил он.