«Я действительно думала, что умру»: инновационная генная терапия спасла жизнь девочке, страдавшей неизлечимой лейкемией.

Эта терапия, которая в другое время была бы сочтена научной фантастикой, позволила излечить агрессивный и неизлечимый вид рака крови у нескольких пациентов, как сообщают врачи. Лечение заключается в точном редактировании ДНК лейкоцитов, чтобы превратить их в «живое лекарство», борющееся с раком. Первая девочка, прошедшая лечение, история которой была опубликована в 2022 году, по-прежнему не имеет признаков заболевания и теперь планирует стать ученым-онкологом. В настоящее время лечение прошли еще восемь детей и два взрослых с острой Т-клеточной лимфобластной лейкемией, при этом ремиссия наступила у 64 % пациентов. Предполагается, что Т-клетки являются стражами организма, ответственными за обнаружение и уничтожение угроз, но при этом типе лейкоза они растут бесконтрольно. Химиотерапия и пересадка костного мозга не дали результатов. Помимо экспериментального лекарства, единственным вариантом для участников клинических испытаний было сделать процесс умирания как можно более сносным. «Я действительно думала, что умру и не смогу расти и делать все то, что заслуживает каждый ребенок», — говорит 16-летняя Алисса Тэпли из Лестера, что в центре Англии. Она была первым человеком в мире, получившим это лечение в больнице Great Ormond Street, и теперь наслаждается жизнью. Революционное лечение, проведенное три года назад, заключалось в удалении ее старой иммунной системы и создании новой. Она провела четыре месяца в больнице и не могла видеться со своим братом из-за боязни заразиться какой-либо инфекцией. Но теперь ее рак не обнаруживается, и ей нужно только проходить ежегодные обследования. Алисса учится в старшей школе, участвует в программе «Премия герцога Эдинбургского», планирует получить водительские права и строит планы на будущее. «Я подумываю о профессиональном образовании в области биомедицинских наук и, надеюсь, когда-нибудь тоже займусь исследованиями в области рака крови», — сказала она. Команда Университетского колледжа Лондона (UCL) и больницы Great Ormond Street использовала технологию, называемую редактированием оснований. Основания — это язык жизни. Четыре типа оснований — аденин (A), цитозин (C), гуанин (G) и тимин (T) — являются основными компонентами нашего генетического кода. Подобно тому, как буквы алфавита образуют слова, имеющие значение, миллиарды оснований нашей ДНК составляют инструкцию по эксплуатации нашего организма. Редактирование оснований позволяет ученым получить доступ к определенной части генетического кода и изменить молекулярную структуру отдельного основания, преобразовав его из одного типа в другой, чтобы переписать инструкцию. Исследователи хотели использовать естественную способность здоровых Т-клеток обнаруживать и уничтожать угрозы и применить ее против острой Т-клеточной лимфобластной лейкемии. Это сложная задача. Им пришлось генетически модифицировать здоровые Т-клетки, чтобы они атаковали раковые клетки, не самоуничтожаясь при этом. Ученые начали с здоровых Т-лимфоцитов донора и приступили к их модификации. Первая генетическая модификация деактивировала механизм атаки Т-лимфоцитов, чтобы они не могли атаковать организм пациента. Вторая удалила химическую метку, называемую CD7, присутствующую во всех Т-лимфоцитах. Ее удаление необходимо, чтобы терапия не привела к саморазрушению. Третьим изменением было создание своего рода «плаща-невидимки», который предотвращал уничтожение клеток химиотерапевтическим препаратом. На заключительном этапе генетической модификации Т-лимфоциты были запрограммированы на поиск любых клеток с маркером CD7. Теперь модифицированные Т-лимфоциты уничтожали бы любые другие Т-лимфоциты, которые они находили, будь то раковые или здоровые, но не атаковали бы друг друга. Пациентам назначают терапию, и если через четыре недели рак не обнаруживается, им проводят трансплантацию костного мозга для восстановления иммунной системы. «Еще несколько лет назад это было бы научной фантастикой», — говорит профессор Васим Касим из Университетского колледжа Лондона и больницы Great Ormond Street. «По сути, нам приходится полностью разрушать иммунную систему», — добавил он. Загрузите последнюю версию и активируйте их.