100% Аргентина: запатентована новая молекула для борьбы с болезнью Паркинсона, успешно прошедшая доклинические исследования

САН КАРЛОС ДЕ БАРИЛОЧЕ - После десятилетних исследований ученые из Национального совета по научно-техническим исследованиям (Conicet), Университета Буэнос-Айреса (UBA) и Национального университета Тукумана (UNT) разработали новую молекулу, которая в ходе доклинических испытаний продемонстрировала улучшение характерных симптомов болезни Паркинсона. При сотрудничестве с американской биотехнологической компанией Sky Bio LLC эксперты даже смогли запатентовать молекулу в США и Евросоюзе. Это Pegasus или DAD 9, первая молекула, способная решить две основные проблемы болезни Паркинсона: улучшить симптомы и предотвратить прогрессирование повреждения нейронов. «В течение 10 лет мы развивали исследования молекулярной основы болезни Паркинсона, именно потому, что, понимая, что вызывает болезнь, что убивает дофаминергические нейроны при патологии, можно найти способ защитить эти нейроны или как подавить повреждение нейронов», - объясняет Розана Чехин, научный сотрудник Conicet, возглавившая исследование. «Чехин, которая также преподает в УНТ и является директором Института прикладной молекулярной и клеточной медицины (Immca, Conicet-UNT-Siprosa), добавила: »Мы отправились с группой химиков-синтетиков из УБА, чтобы узнать, сможем ли мы осуществить амбициозный проект, который заключался в синтезе молекулы, известном как рациональный дизайн лекарств. Проще говоря, мы хотели разработать молекулу, которая могла бы делать то, что мы хотели. И так мы пришли к Pegasus". »Соединение Pegasus - это лекарственный кандидат, прошедший доклиническую стадию. По словам экспертов, следующим шагом станет регистрация разработки в Управлении по контролю за продуктами и лекарствами (FDA), чтобы получить разрешение на начало клинических испытаний на людях. Как отметил Чехин, новая молекула действует, с одной стороны, как «дофаминергический агонист», то есть с функцией, аналогичной дофамину, который является важнейшим нейротрансмиттером в мозге. С другой стороны, Пегасис обладает нейропротекторной активностью и препятствует образованию токсичных видов белка альфа-синуклеина, являющегося основной причиной заболевания. Агонисты дофамина - это группа препаратов, обладающих противопаркинсоническим действием, поскольку они действуют путем стимуляции дофаминовых рецепторов в мозге. Леводопа - препарат, который используется для лечения болезни Паркинсона уже более 60 лет и может иметь побочные эффекты, - действует на центральную нервную систему путем превращения в дофамин. Поскольку дофамин нельзя вводить самостоятельно, так как он не проходит через гематоэнцефалический барьер, мы разработали эту молекулу, которая является носителем, доставляющим дофамин в мозг с помощью тетрациклиновой транспортной системы", - сказал Чехин. Он добавил, что новая молекула сохраняет лучшие свойства дофамина и тетрациклина: например, исследователи исключили антибиотическую функцию тетрациклинов, которая в долгосрочной перспективе приводит к резистентности. «Если испытания на людях окажутся положительными, исследователи считают, что Pegasus может стать альтернативным методом лечения болезни Паркинсона и даже вариантом леводопы». «Мы все знаем людей, страдающих от этого разрушительного заболевания. Когда что-то, что вышло из лаборатории в результате многолетних качественных фундаментальных исследований, превращается в новую молекулу, затем масштабируется и проходит окончательное тестирование - на что уйдут годы и больше времени, чтобы выйти на рынок, - это приносит огромное удовлетворение. Мы, агентства, должны работать над тем, чтобы облегчить и поощрить эти процессы. Это сложная задача - наладить взаимодействие между государственным и частным секторами, но она не только необходима, но и жизненно важна", - сказал президент Conicet Даниэль Саламоне. «Между тем Оскар Варела, специалист из Центра исследования углеводов (Cihidecar, Conicet-UBA) и один из руководителей исследования, сказал: „Разработка этой молекулы, которая была создана, синтезирована, охарактеризована и оценена в национальных лабораториях, демонстрирует способность аргентинцев столкнуться с проблемой и найти удовлетворительное решение“. «Наконец, бизнесмен Клод Бургио, основатель компании Sky Bio LLC, которая внесла экономический вклад в разработку, сказал, что Pegasus - это „разрушительная молекула, не имеющая аналогов“».