Им удалось снизить уровень холестерина и триглицеридов на 50 %: как они это сделали и за сколько времени

«На этапе 1 было продемонстрировано, что однократное введение препарата для генетической коррекции с использованием технологии CRISPR-Cas9 оказалось эффективным и безопасным средством для снижения уровня холестерина ЛПНП (также называемого «плохим» холестерином в медицинских кругах) и триглицеридов у людей с резистентными к лекарственной терапии липидными нарушениями в течение 12 месяцев наблюдения при всех дозировках». Согласно отчёту о пилотном исследовании, опубликованном в журнале «The New England Journal of Medicine» в ноябре 2025 года, целью исследования было «определить, сохранится ли снижение уровня холестерина ЛПНП и триглицеридов, достигнутое через два месяца после введения дозы, в течение 12 месяцев». Кроме того, в исследовании отмечалось, что по истечении этого периода «у пациентов, получавших самую высокую дозу, наблюдалось снижение уровня холестерина ЛПНП на 52,5 % по сравнению с исходным значением и снижение уровня триглицеридов на 47,8 %». Также отмечалось, что в течение года наблюдения не было зарегистрировано никаких побочных явлений, связанных с лечением». Таким образом, результаты этого исследования были представлены на ежегодном съезде Европейского общества кардиологов в 2026 году и одновременно опубликованы в журнале «New England Journal of Medicine». «Судя по первоначальным данным, представленным в ноябре 2025 года, стойкость липидоснижающего эффекта была впечатляющей», — заявил д-р Люк Лаффин, кардиолог из Кливлендской клиники и первый автор исследования, на официальном сайте клиники; он добавил, что они надеются продолжить исследование этой терапии на более крупной группе пациентов». Согласно отчету клиники, «CRISPR-Cas9 — это технология редактирования генома, которую можно использовать для модификации или коррекции определенных участков ДНК человека с целью лечения серьезных заболеваний». «Исследование проводилось путем инфузионного введения препарата CTX310, который, попадая в организм, доставляется в печень, где деактивирует ген под названием ANGPTL3. Деактивация этого гена может снизить уровень холестерина ЛПНП и триглицеридов, которые оба связаны с сердечно-сосудистыми заболеваниями». «В ходе исследования «препарат CTX310 вводился в дозах от 0,1 до 0,8 мг/кг в виде однократной инфузии после предварительного лечения кортикостероидами и антигистаминными препаратами». «Кроме того, лечащие врачи наблюдали за пациентами и отслеживали побочные эффекты, которые могли возникнуть в результате генной терапии, «в отношении уровней ANGPTL3, холестерина ЛПНП и триглицеридов». «Среди основных результатов следует отметить, что «CTX310 снизил как уровень холестерина ЛПНП, так и уровень триглицеридов примерно на 50 % при применении самой высокой дозы». Участники исследования находились под наблюдением в течение года после завершения испытания, и на ближайшие 15 лет запланировано долгосрочное наблюдение за безопасностью, как того рекомендует Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для всех методов генетической редактирования». В то же время это исследование ещё не было одобрено, и требуются дополнительные испытания для определения его эффективности в организме».