CAR-T терапия впервые в мире спасает девочку с редким аутоиммунным заболеванием

МАДРИД - Дерматомиозит Anti-MD5 - очень редкое заболевание, поражающее иммунную систему одного человека из каждого миллиона. Оно характеризуется быстрым развитием тяжелого поражения легких, от которого погибает от 30 до 66 % пациентов, а специфических методов лечения не существует. Теперь в больнице Universitario La Paz в Мадриде успешно вылечили девочку с этим заболеванием с помощью CAR-T терапии, что стало первым случаем в мире. Этот случай был опубликован в медицинском журнале Med. "CAR-T-терапия - это вид персонализированной иммунотерапии, которая была очень успешной в лечении рака, в основном опухолей крови, таких как некоторые лейкемии или лимфомы, в качестве последнего средства, когда другие методы лечения не дали результатов. Механизм действия препарата заключается в изменении Т-лимфоцитов пациента (тип белых кровяных клеток) таким образом, чтобы они распознавали и уничтожали раковые клетки. Клетки сначала изымаются у пациента, а затем генетически модифицируются в лаборатории, чтобы они выражали специфический рецептор (CAR) против опухолевого антигена. Их размножают и вводят обратно пациенту. В случае аутоиммунного заболевания Т-лимфоциты модифицируются таким образом, чтобы распознавать белок CD19, присутствующий на В-лимфоцитах, которые играют ключевую роль в развитии многих аутоиммунных заболеваний, включая дерматомиозит. Пациент из Ла-Паса прошел курс CAR-T CD19-терапии, в частности передовой клеточной терапии под названием ARI-0001, разработанной в Hospital Clínic в Барселоне. Благодаря этой инициативе удалось сделать более доступным лекарство, которое может стоить сотни тысяч евро и которое до сих пор не использовалось для лечения такого аутоиммунного заболевания, как анти-MD5 дерматомиозит. Терапия смогла безопасно перезапустить вызывающую заболевание часть иммунной системы и позволила пациентке остаться без дальнейшего лечения. "Терапия была назначена по принципу сострадания, учитывая клиническую ситуацию пациентки. После введения препарата девочка перешла от приема более 10 линий иммуносупрессивной терапии к полному отсутствию таковой и уже год находится в состоянии ремиссии. Как и при других аутоиммунных заболеваниях, в качестве паллиативного лечения хронически назначается общая комбинация кортикостероидов, иммунодепрессантов, биопрепаратов и химиотерапии в ожидании стабилизации заболевания; пациентка постепенно перешла от механической вентиляции легких и ЭКМО (экстракорпоральной поддержки желудочков) к самостоятельному дыханию в течение дня. Использование такой комбинации методов лечения связано с определенными рисками, например, с повышенным риском инфекции. Но, несмотря на многочисленные процедуры, пациенты, подобные спасенной в Ла-Пасе, часто не получают положительного ответа, что объясняет высокий уровень смертности при этом заболевании. "С тех пор как CAR-T начали применять в 2011 году, удалось добиться десятков тысяч случаев полного излечения людей с опухолями крови, но в последние годы они также показали свою эффективность при аутоиммунных заболеваниях. В 2022 году эти препараты были применены к людям с системной красной волчанкой - аутоиммунным заболеванием, которым страдает 0,1 % населения планеты, особенно молодые женщины, - и достигли полной ремиссии. Впечатляющие результаты были также отмечены у пациентов с миастенией гравис. 33-летняя пациентка, которой из-за прогрессирующего паралича требовалось инвалидное кресло для передвижения и аппарат для дыхания, получила CAR-Ts, и ее состояние улучшилось настолько, что она снова смогла ездить на электрическом велосипеде и преодолевать маршруты протяженностью более 25 километров. "Есть надежда, что в будущем CAR-Ts можно будет использовать для лечения рассеянного склероза. В настоящее время в Клинике проводится испытание, чтобы проверить, может ли данная иммунотерапия быть полезной при этом заболевании, которое является гораздо более сложным, чем другие, которые уже лечились с помощью этой технологии«. »Успех, представленный сегодня Больницей Университета Ла-Пас, стал возможен благодаря сотрудничеству большого количества медицинских работников различных специальностей в больнице и других учреждений, таких как CRIS, Национальный центр исследования рака (CNIO) и Больница Ниньо Хесус«. »© Права на всемирную печать на всех языках защищены Ediciones EL PAÍS, S.L.U.".