Редкое заболевание: правительство закупило дозы одного из самых дорогих лекарств в мире

Защитные меры, благотворительные сборы и задержки с получением одного из самых дорогих лекарств на рынке, которое обеспечивает лучшее качество жизни людям, страдающим редким заболеванием — спинальной мышечной атрофией (СМА), — могут остаться в прошлом после того, как Министерство здравоохранения страны достигло соглашения о закупке этого препарата. «Ведомство, возглавляемое Марио Лугонесом, объявило о приобретении 12 наборов Zolgensma по цене 1,1 миллиона долларов каждый. На рынке это лекарство стоит более двух миллионов долларов, и для его получения пациентам требовались судебные иски против частных медицинских страховых компаний и государственных медицинских страховых фондов. По данным министерства, Аргентина смогла приобрести у лаборатории Novartis эту терапию, используемую для замедления прогрессирования СМА, за половину цены, которая была уплачена в результате судебного разбирательства (2,1 миллиона долларов), и даже по цене ниже той, которая была согласована в 2023 году, когда каждый набор был приобретен по цене 1,3 миллиона долларов». AME — редкое заболевание генетического происхождения, которое препятствует нормальному развитию мышц и в самой тяжелой клинической форме может привести к смерти в течение первых двух лет жизни. Эта терапия позволяет лечить AME у детей в возрасте до 9 месяцев, останавливая гибель нейронов и улучшая моторные и респираторные симптомы, вызываемые заболеванием», — подчеркнул Лугонес. «Наборы были приобретены в рамках нового соглашения о распределении рисков с лабораторией, которое предусматривает схему оплаты по результатам, с пятью переводами, обусловленными достижением клинических целей, измеряемых в течение четырех лет, что снижает неопределенность в отношении эффективности препарата. «Это новое соглашение является важной вехой в истории покрытия такого рода терапий и демонстрирует готовность различных заинтересованных сторон содействовать доступу к медицинским инновациям и продолжать скоординированную работу в интересах пациентов и их семей. В Novartis мы сосредоточены не только на разработке инновационных терапий, но и на поиске дифференцированных моделей доступа, которые позволяют продвигать и расширять доступ на устойчивой основе в рамках государственно-частного партнерства», — объясняет Франциско Гарсия, президент Novartis Argentina. Для получения доступа к лечению Национальная комиссия по делам пациентов с спинальной мышечной атрофией (Coname) оценивает соответствие необходимым критериям, независимо от типа страхового покрытия. С момента подписания соглашения и по мере утверждения лечения Coname было применено три набора в 2023 году и семь в 2024 году. В этом году, в результате пересмотра условий соглашения, удалось добиться снижения стоимости дозы на 200 000 долларов. «В 2021 году инфлюенсер Сантьяго Маратеа организовал кампанию по сбору средств, чтобы 11-месячная девочка Эммита Гамарра, страдающая СМИ, получила доступ к лекарству. По данным Ассоциации семей, страдающих спинальной мышечной атрофией (FAME), в Аргентине зарегистрировано от 600 до 800 случаев СМИ».