«Вдруг день становится на три часа длиннее»: препарат, который меняет жизнь пациентов с нарколепсией

БАРСЕЛОНА. — На протяжении многих лет Жорди строил свою жизнь вокруг сна. Сиеста была обязательной, и «бывали дни, когда я ставил сон выше еды», — говорит он. Он засыпал во время разговоров, в машине или в любой повседневной ситуации, а когда испытывал сильные эмоции, у него начинали дрожать ноги. «Я спортивный директор футбольной команды, и иногда мне приходилось отстраняться от дел, если я испытывал очень сильные эмоции. Мне приходилось избегать определённых ситуаций, которые, как я знал, повлияют на меня», — рассказывает он. Это явление известно как катаплексия — внезапная потеря мышечного тонуса, от которой страдают люди с нарколепсией. «Всё это изменилось два года назад. Алехандро Ирансо, руководитель Отделения сна больницы «Клиник» в Барселоне и тот человек, к которому он обратился за лечением нарколепсии, сказал ему, что существует очень многообещающий препарат для лечения его заболевания и что его собираются испытать в рамках клинического исследования, в котором он мог принять участие. «В ходе исследования тебе могли дать либо препарат, либо плацебо. На следующий день после начала лечения я позвонил медицинской бригаде и сказал, что мне не нужно ничего рассказывать, потому что я был уверен, что мне дали не плацебо», — вспоминает он. «После двух лет участия в исследовании он утверждает, что его жизнь полностью изменилась и что он будет «вечно благодарен команде доктора Ирансо и больнице «Клиник»». Раньше ему требовалась сложная стратегия, чтобы организовать свою работу. «В час или два дня я был совершенно непродуктивен». «Теперь всё наоборот», — рассказывает он. «Уже два года я не устраиваю себе обязательную дневную дремоту и понял, что вдруг день стал на три часа длиннее», — утверждает он. Также изменилось его отношение к собственным эмоциям. Катаплексия заставляла его постоянно сдерживаться. Как футбольный тренер, он избегал участия в некоторых мероприятиях, поскольку возбуждение или радость могли вызвать внезапную потерю сил. «Достаточно было просто поиграть с ребятами в «рондо», чтобы это на меня повлияло», — вспоминает он. Теперь всё по-другому. История Жорди — одна из тех, которые стоят за результатами двух международных клинических исследований, опубликованных на этой неделе в медицинском журнале «The New England Journal of Medicine». В исследованиях приняли участие 273 пациента из разных стран, и они показали, что новый препарат значительно облегчает основные симптомы нарколепсии. От 48 % до 69 % участников восстановили способность не засыпать днём, в то время как почти ни один из участников, получавших плацебо, не добился сопоставимых результатов. Кроме того, частота эпизодов катаплегии снизилась на 79–89 %, и у многих участников уровень сонливости достиг значений, считающихся нормальными. «Нарколепсия — это хроническое неврологическое заболевание, нарушающее работу механизмов мозга, регулирующих сон и бодрствование. Это редкое заболевание: им страдают от 20 до 60 человек на 100 000 населения, и оно обычно начинается в подростковом возрасте или вскоре после него. Пациенты испытывают сильную сонливость в течение дня, что затрудняет работу, учебу или социальную жизнь. Кроме того, это вызывает стигматизацию, поскольку многие люди считают, что тот, кто засыпает на публике и в любой момент, не обладает сильным характером или проявляет неуважение к окружающим. Наряду с сонливостью страдающие нарколепсией также испытывают катаплексию — потерю мышечного тонуса, вызванную такими эмоциями, как удивление или смех. «Корень проблемы кроется в веществе под названием орексин, или гипокретин, открытом в 1990-х годах испанским исследователем Луисом де Лесеа. У пациентов с нарколепсией 1-го типа нейроны, вырабатывающие это вещество, исчезают, и без него мозг теряет часть своей способности поддерживать состояние бодрствования и правильно регулировать грань между бодрствованием и сном». «Новый препарат — это нечто вроде синтетического инсулина для диабетиков. Препарат, разработанный японской фармацевтической компанией Takeda, относится к новому поколению соединений, известных как агонисты орексина. Они не являются тем естественным белком, которого не хватает пациентам, но имитируют его функцию и связываются с теми же рецепторами в мозге». «На протяжении многих лет разработка молекулы с такими характеристиками представляла собой техническую задачу. Естественная орексина слишком велика, чтобы проникать через барьеры, защищающие мозг, и исследователям пришлось разработать более мелкие версии, которые можно принимать перорально и которые способны достигать своей цели. «До сих пор доступные методы лечения воздействовали на различные симптомы, но не на биологическую причину расстройства. По мнению Ирансо, лучше всего это можно понять, представив себе оркестр. Орексина — это дирижер, координирующий игру ансамбля. Существующие лекарства пытались по отдельности настроить некоторые расстроенные инструменты. Новый препарат же направлен на то, чтобы напрямую заменить дирижера. «Сейчас удалось омолодить или заменить дирижера оркестра», — резюмирует он. «Побочные эффекты, наблюдавшиеся во время испытаний, были относительно ограниченными. По словам Ирансо, наиболее частыми из них были бессонница и учащенное мочеиспускание, как правило, носящие временный характер и имеющие тенденцию исчезать после первых недель лечения. «Результаты предыдущих клинических испытаний оказались достаточно убедительными, чтобы FDA, орган, регулирующий оборот лекарственных средств в США, одобрил препарат в августе 2026 года для пациентов с нарколепсией 1-го типа. Это первая одобренная терапия, которая воздействует непосредственно на биологический механизм, лежащий в основе заболевания, а не только на его клинические проявления. Ирансо отмечает, что в Европе новые испытания предоставляют доказательства, которые Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) требовало для оценки препарата. «© Все права на публикацию на всех языках по всему миру защищены Ediciones EL PAÍS, S.L.U.»