Чилийские ученые совершили революционный прорыв в лечении бокового амиотрофического склероза (ALS)

Молекулярные биологи доктор Кристиан Дроппельманн и доктор Данаэ Кампос-Мело вместе с доктором Вероникой Ночес возглавляют многообещающее исследование в Канаде, которое приведет к созданию первого целевого препарата против этого нейродегенеративного заболевания. Трем чилийским ученым потребовалось более восьми лет исследований, чтобы совершить один из самых важных научных прорывов последнего времени в области лечения бокового амиотрофического склероза (БАС): разработать биологический препарат, способный стать эффективной точной терапией против этого нейродегенеративного заболевания. Подробнее Исследовательская работа, опубликованная в журнале Оксфордского университета Brain, проводится под руководством чилийских молекулярных биологов доктора Кристиана Дроппельмана и доктора Данаи Кампос-Мело, которые уже 15 лет живут в Канаде, вместе с доктором Вероникой Ночес. Эта команда работает в группе молекулярной медицины Исследовательского института Робартса при Университете Западного Онтарио, а проект осуществлялся совместно с неврологом Майклом Дж. Стронгом и учеными из других университетов Канады и Италии, - объясняет доктор Кристиан Дроппельманн, - в основе исследования лежит фрагмент многофункционального белка, блокирующего токсичность, создаваемую агрегатами TDP-43, которые являются причиной заболевания. Это открывает широкие возможности для эффективного лечения ALS, поскольку позволит продлить жизнь пациентов и улучшить ее качество. Он добавляет, что эта работа недавно позволила им получить более 10 миллионов долларов от частного фонда, чтобы превратить это запатентованное открытие в экономически эффективное лечение для пациентов с ALS. Боковой амиотрофический склероз или ALS - это нейродегенеративное заболевание, характеризующееся гибелью нейронов, отвечающих за движение тела, называемых двигательными нейронами, которые находятся в спинном мозге и двигательной коре головного мозга. Как следствие, пациент страдает от прогрессирующей слабости, атрофии и паралича мышц конечностей, туловища и мышц, контролирующих дыхательную функцию. Это смертельное заболевание, имеющее разрушительные последствия для страдальцев и их семей, не поддающееся эффективному лечению и обычно приводящее к смерти пациента в течение 3-5 лет после постановки диагноза. Одними из самых ярких примеров являются случаи с британским физиком и астрофизиком Стивеном Хокингом, китайским лидером Мао Цзэдуном и чилийским певцом Питером Роком. По оценкам, менее 10 % случаев АЛС имеют известное генетическое происхождение и передаются по наследству, и это третье по распространенности нейродегенеративное заболевание после болезней Альцгеймера и Паркинсона. Распространенность АЛС варьируется в разных частях мира, но в целом, по оценкам, она поражает примерно 2-3 человека в год, с наибольшей частотой среди пациентов в возрасте от 70 до 70 лет. Распространенность ALS варьируется в разных частях мира, но в целом, по оценкам, она затрагивает примерно 2-3 человека на 100 000 в год, с наибольшей частотой встречаемости среди пациентов в возрасте от 70 до 79 лет. По этой причине, а также в связи с увеличением и старением населения планеты ученые всего мира неустанно работают над поиском лечения, которое могло бы вылечить или остановить прогрессирование этого заболевания.