В Уругвае с помощью CAR-T-терапии удалось полностью излечить от рака детей, у которых уже не оставалось других возможностей лечения

Лежа на больничной койке, 6-летний Себастьян Фасана не мог ходить. Он даже не мог собрать силы, чтобы поднять бутылочку. Он боролся уже очень долго. Слишком долго. С двух лет, когда его мать обнаружила у него опухоль, которая начала воспаляться, и, убеждённая, что её шестой ребёнок тяжело болен, она кричала и боролась, пока не добилась того, чтобы скорая помощь доставила его из родного города Сальто в Монтевидео. Диагноз, который ему поставили в Фонде Переса Скремини, был столь же быстрым, сколь и отчаянным: лимфома Беркитта — очень агрессивный тип В-клеточной неходжкинской лимфомы; самая быстрорастущая опухоль у человека. Спустя несколько часов после прибытия в столицу Себастьян оказался в отделении интенсивной терапии. Через день опухоль уже достигла ключицы. Затем последовали месяцы химиотерапии, частичная выписка из больницы и рецидив. «Пришлось начинать всё с нуля», — вспоминает Наталья Де лос Сантос, мать мальчика. Мальчику провели аутотрансплантацию костного мозга, химиотерапию, но в апреле 2025 года у него снова случился рецидив. Сначала у него начались проблемы со зрением, он потерял подвижность и даже сознание. «Я видела, что моему сыну становится всё хуже, а в Сальто мне не давали ответов», — говорит Наталья, которая в тот раз сама привезла его в Монтевидео. «Его сразу же госпитализировали, сделали срочную МРТ, и когда результаты пришли, мне сказали, что опухоль охватила весь мозг. Мне сказали, что химиотерапия не поможет, что больше нет лекарств, которые можно было бы ему дать. Ему давали неделю жизни». В разгар этого отчаяния им предложили, что иммунотерапия CAR-T, которую только-только начали применять в Уругвае, могла бы стать вариантом для Себастьяна. Единственным вариантом. «Мы согласились, потому что это было всё, что у нас оставалось. Нам пришлось довериться словам врачей и вверять его Богу», — говорит она сейчас, спустя год и три месяца. Тем временем Себастьян бегом поднимается по лестнице больницы «Донья Кока», смеётся, болтает о фигурках с чемпионата мира по футболу, которые ему предстоит наклеить, и рассказывает, что болеет за «Насьональ». Через несколько часов он вернётся в Сальто, где, по словам его мамы, уже несколько месяцев «живет той жизнью, которой у него никогда не было». Теперь он ходит в школу, посещает занятия по танцам, тренируется в футболе и может играть, не боясь упасть. В его организме нет следов рака. Ни у него, ни у других пяти пациентов — самому старшему из которых 23 года — которые прошли CAR-T-иммунотерапию в Уругвае. Этот метод лечения разрешён и проверен в Уругвае для лечения лейкозов и лимфом, обоих типа B. На мировом уровне также доказана его эффективность в борьбе с миеломой. Кроме того, она проходит испытания в рамках нескольких клинических исследований по другим видам рака, таким как глиобластома, от которой страдает уругвайский учёный Гонсало Мораторио, который в эти дни находится в США с целью включения в одно из исследований, в которых применяется эта методика. ИСТОРИЯ В 2012 году Ней Кастильо, детский онколог и основатель Фонда Переса Скремини, впервые услышал на встрече в США о первых пациентах, прошедших лечение методом CAR-T, что произвело на него огромное впечатление. «Были представлены два случая детей, у которых лейкоз неоднократно рецидивировал, им практически не оставалось надежды на выздоровление, но было продемонстрировано, что их можно спасти с помощью абсолютно инновационного препарата», — объясняет он. С тех пор он начал следить за развитием этой темы, в частности, вместе с итало-аргентинским врачом Дарио Кампана, одним из разработчиков метода лечения тех первых пациентов, который в 2018 году был приглашён в Сингапур для работы над этим проектом. И туда же отправился Кастильо. Метод CAR-T заключается в том, что у больного берут кровь, а затем с помощью оборудования с помощью магнитного связывания выделяют лейкоциты, в частности Т-лимфоциты CD4 и CD8, которые и подвергаются генетической модификации, — объясняет Лусия Д’Андреа, доктор биологических наук и руководитель лаборатории Фонда. Для этого к ним привносят вирус, и в течение 8–12 дней получают модифицированные Т-клетки, способные целенаправленно атаковать злокачественные клетки пациента. «Уже в то время мы начали задумываться, что есть другой способ сделать это», — вспоминает Кастильо. Речь идет о том, что когда этот метод стал популярным, фармацевтическая отрасль приступила к проведению первого международного исследования в центрах Западной Европы, Австралии, Японии, Новой Зеландии, США и Канады. Это предполагало отправку лимфоцитов пациентов в США для их модификации в лаборатории и получение их обратно в течение 45 дней, чтобы применить их для лечения больных. «Это стал первый прорыв, поскольку он способствовал тому, что весь мир узнал об успехе этого препарата. Результаты были революционными и новаторскими: у пациентов с многократными рецидивами острой лимфобластной лейкемии — самого распространённого вида рака в педиатрии — появилось будущее», — говорит Кастильо. Этот успех привёл к распространению технологии CAR-T, но также создал трудности, если речь шла о её применении у пациентов в Уругвае: стоимость лечения одного пациента составляла около полумиллиона долларов. Кроме того, срок между забором лимфоцитов и их возвращением из США для введения пациенту составлял 45 дней — это слишком долго для детей, которые не могут ждать так долго. Именно Кампана предложил Кастильо провести эту процедуру в Уругвае и посоветовал связаться с лабораторией, с которой Фонд Переса Скремини уже сотрудничал в рамках другого проекта. В свою очередь, он также посоветовал обратиться в больницу Сан-Хуан-де-Диос в Барселоне, с которой у них уже было соглашение, чтобы провести там обучение персонала. И так и было сделано. Затем им удалось привлечь средства для приобретения технологии и оборудования лаборатории. По оценкам Кастильо, в общей сложности было вложено полмиллиона долларов. После этого пришлось заниматься получением разрешения в Министерстве здравоохранения — процесс, который занял несколько лет. «Около трех лет у нас были готовые специалисты и установленное оборудование, но мы не могли им пользоваться», — вспоминает онколог. ЛЕЧЕНИЕ В марте 2025 года Фонд Переса Скремини наконец смог приступить к первым испытаниям метода в Уругвае, которые заключались в заборе образцов крови у здоровых людей, выделении из них лимфоцитов и проведении всей процедуры так, как если бы их собирались вернуть обратно в организм, чего, однако, не происходило. В октябре наступил долгожданный момент: появилась первая пациентка, Диана. 16-летняя девушка, родившаяся в Австрии и с раннего детства живущая в Уругвае, у которой в пятилетнем возрасте диагностировали острую лимфобластную лейкемию. «Это был очень болезненный процесс — все эти курсы лечения, химиотерапия», — рассказывает Карин, её мать, в видео, опубликованном фондом. В девять лет у неё случился рецидив, и ей провели интенсивный курс иммунотерапии и химиотерапии. Но пять лет спустя болезнь вернулась. «И тогда она попала в группу пациентов, которым CAR-T-терапия могла дать шанс на жизнь», — вспоминает Кастильо. Карин молилась, чтобы её дочь смогла пройти эту терапию, а Диана сначала была немного напугана, но потом почувствовала, что ей повезло, ведь у неё появилась такая возможность. Чтобы обеспечить доступ к этому лечению, Фонд Переса Скремини подает ходатайства о защите с целью финансирования процедуры, стоимость которой составляет около 100 000 долларов США на одного пациента. На данный момент они получили положительный ответ по всем пяти представленным делам, где возраст пациентов колеблется от 6 до 23 лет. Шестой случай касается молодой аргентинки, которая организовала благотворительную кампанию, чтобы собрать необходимые средства. Несмотря на положительный судебный ответ, Наталья, мать Себастьяна, жалуется на многодневную задержку между подачей ходатайства и получением ответа. «В таких случаях у кого-либо нет времени ждать, тем более когда твоему ребенку дают всего неделю жизни». Процедура — от забора крови до технической обработки и введения пациенту модифицированных Т-клеток — занимает от 8 до 12 дней. В тот момент, когда клетки возвращаются в организм, первое, что обычно происходит, — это реакция организма в виде лихорадки, и в течение примерно пяти дней могут возникнуть различные осложнения, поэтому необходимо постоянное наблюдение. Это короткий процесс: через неделю пациентов выписывают, и через несколько дней они возвращаются к нормальной жизни, объясняет Д’Андреа. «Во всех случаях наблюдался положительный ответ на лечение — просто не верится, через что им пришлось пройти и как хорошо они себя чувствуют сейчас, без следов болезни», — говорит он. Результаты мониторинга — при котором раковая клетка может быть обнаружена среди 100 000 нормальных клеток — показали отсутствие признаков заболевания. Пока что оба врача проявляют осторожность и говорят о ремиссии. Придётся подождать пять лет, прежде чем можно будет сказать, что рак излечим.