От лаборатории до больницы: открытия уругвайских ученых, которые меняют подход к лечению рака у детей

Еще несколько лет назад доступ к определенным методам лечения детского рака мог означать зависимость от методов, разработанных за рубежом. Сегодня некоторые из этих методов начинают производиться в Уругвае. Речь идет о CAR-T-терапии — высокотехнологичной иммунотерапии, в которой используются собственные иммунные клетки пациента, модифицированные таким образом, чтобы они могли распознавать и атаковать опухолевые клетки. Фонд Переса Скремини запустил первую программу такого рода в Уругвае и в настоящее время производит препарат в собственной лаборатории в Монтевидео в соответствии с международными стандартами фармацевтического качества. С августа 2025 года в рамках этой программы прошли лечение восемь детей и подростков. Местное производство, кроме того, имеет конкретный результат: сокращает время ожидания. Согласно данным, опубликованным Фондом в научном журнале «Frontiers in Hematology», препарат может быть готов менее чем за 12 дней, что быстрее, чем в случае с некоторыми импортными коммерческими препаратами. Кроме того, для семей пролеченных пациентов эта процедура бесплатна. CAR-T — лишь одно из направлений исследований. Ещё одним из основных направлений является прецизионная медицина, цель которой — более детально изучить биологические характеристики каждой опухоли для принятия обоснованных терапевтических решений. Под руководством доктора Фабианы Морозини пациенты, проходящие лечение в Фонде, обследуются с помощью методов генетического секвенирования нового поколения. Это позволяет анализировать ДНК опухоли и выявлять мутации, которые могут послужить ориентиром для подбора специфических методов лечения. Благодаря этой стратегии уже удалось определить альтернативный метод целевого лечения для пациента с опухолью нервной системы; этот случай впоследствии был опубликован в международной научной литературе. Фонд также создал многопрофильную поликлинику для пациентов с возможной предрасположенностью к детскому раку и завершил исследование по применению жидкостной биопсии при солидных опухолях. Эта методика направлена на выявление опухолевого материала на основе образца крови и может стать полезным инструментом для изучения динамики заболевания у некоторых пациентов. Исследование детского рака не сводится исключительно к разработке новых методов лечения. Оно также предполагает анализ того, что происходит с пациентами, которые уже прошли лечение: какова их выживаемость, какие осложнения могут возникнуть и как можно улучшить существующие методы лечения. Часть этой работы была представлена в сентябре 2026 года на 58-м конгрессе Международного общества детской онкологии (SIOP). В одном из исследований была проанализирована выживаемость при шести типах детского рака, выделенных Всемирной организацией здравоохранения в качестве приоритетных, на основе данных Национального реестра детского рака. Еще один исследователь в течение 20 лет изучал причины смертности, связанные с лечением пациентов с гематологическими новообразованиями. Также были представлены предварительные результаты применения иммунотерапии при нейробластоме и анализ случаев неврологической токсичности, связанных с альтернативной терапией. Эти работы позволяют рассматривать лечение не только с точки зрения его эффективности: они также помогают выявлять риски и принимать решения, чтобы медицинская помощь становилась все более безопасной. Расстояние между лабораторией и больничной койкой может показаться огромным. Однако в детской онкологии результаты исследования могут в конечном итоге повлиять на клиническое решение, сократить время доступа к лечению или открыть альтернативу, которая ранее была недоступна. Опыт института имени Перес Скремини как раз иллюстрирует этот путь: разработка метода лечения в Уругвае, изучение генетического профиля опухолей, анализ результатов лечения и сотрудничество с международными центрами для внедрения новых знаний.