Voxzogo, препарат для лечения ахондроплазии, который семья уругвайской девочки требует от государства

Нина, дочь музыканта Лучано Супервьель, страдает ахондроплазией - наиболее распространенной формой карликовости - и может стать первым пациентом, получившим лечение препаратом Voxzogo. Препарат стоит 10 тыс. долл. в месяц и помогает детям расти до начала полового созревания, улучшая качество их жизни. Воксзого (Возоритид) - это "рецептурный препарат, используемый для увеличения линейного роста у детей с ахондроплазией в возрасте 2 лет в Европе и 5 лет в Америке и старше с открытыми пластинами роста (эпифизами)", - сообщает фонд ALPE Achondroplasia Foundation. Это аналог натрийуретического пептида С-типа (CNP), который вводится один раз в день в младенческом возрасте. Препарат способен деактивировать проблемный ген FGFR3, вызывающий карликовость, "разблокировать естественный рост костей и позволить больным достичь такого же роста, как у любого ребенка", - сообщала в этом году испанская газета El Mundo. Как поясняет фонд ALPE, дети, получающие лечение этим препаратом, "проходят регулярные обследования для измерения веса, роста и физического развития и корректировки дозировки". Если подтверждается отсутствие дальнейшего потенциала роста, когда пластины роста закрыты, лечение следует прекратить. Результаты научных исследований показывают, что эти инъекции значительно увеличивают размеры детей, особенно их рук и ног, утверждает защитник семьи Supervielle Хуан Серетта. В девятилетнем возрасте у Нины будет примерно шесть лет для прохождения лечения, прежде чем она вступит в период полового созревания и лечение перестанет быть эффективным. В этот вторник было объявлено, что Министерство здравоохранения (MSP) обжаловало решение суда по семейным делам, который обязал государство обеспечить лечение несовершеннолетнего. Теперь дело будет рассматриваться в Апелляционном суде. Хотя в настоящее время этот метод лечения не одобрен в Уругвае, если апелляционный суд вынесет решение в пользу семьи Супервиэль, государство будет обязано обеспечить ребенка этим препаратом.