FDA одобрило новое применение синтетического витамина B9, но не для лечения симптомов аутизма

Во вторник Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) объявило о новом утвержденном применении препарата лейковорин, синтетической формы витамина B9, который администрация Трампа рекламировала как средство для лечения симптомов аутизма. Однако новое разрешение касается не аутизма, а церебрального дефицита фолата, редкого неврологического заболевания, характеризующегося низким уровнем витамина B9 в головном мозге. Вопреки заявлениям президента Дональда Трампа и комиссара FDA Марти Макари, сделанным в сентябре, когда они объявили о плане перемаркировки препарата, высокопоставленный чиновник FDA заявил в понедельник, что данных, подтверждающих эффективность лейковорина в лечении аутизма, недостаточно. «У нас нет достаточных данных, чтобы утверждать, что мы можем более широко подтвердить эффективность препарата при аутизме», — сказал чиновник. «Пациенты должны будут поговорить со своими врачами, чтобы понять, подходит ли им это лекарство». Лейковорин в основном используется для смягчения побочных эффектов химиотерапии или повышения ее эффективности у онкологических пациентов. Однако на брифинге 22 сентября Макари заявил, что FDA предпринимает шаги по изменению маркировки препарата, «чтобы он стал доступен для детей с аутизмом», добавив, что «по моему мнению, это принесет пользу сотням тысяч детей». Трамп заявил тогда, что обновленная маркировка препарата «будет отражать потенциальные преимущества в уменьшении некоторых симптомов аутизма». «Это дает надежду многим родителям детей с аутизмом, что их жизнь может улучшиться», — сказал он. Многие эксперты, занимающиеся исследованием или лечением аутизма, подвергли сомнению эту риторику, заявив, что препарат нуждается в дополнительных исследованиях, прежде чем его можно будет назначать пациентам с аутизмом. Алисия Халладей, научный директор Autism Science Foundation, заявила, что объявление FDA во вторник «на 1000% отличается» от риторики администрации в сентябре. Фактическое изменение, предложенное FDA почти шесть месяцев назад, не говорило о том, что препарат будет одобрен для лечения аутизма. Вместо этого агентство заявило, что инициирует одобрение таблеток лейковорина для пациентов с церебральным дефицитом фолата и описало совпадение симптомов этого состояния и аутизма, таких как проблемы с социальной коммуникацией, сенсорной обработкой и повторяющимися поведениями. По оценкам, один из миллиона человек страдает церебральным дефицитом фолата, и хотя некоторые исследователи подозревают, что это состояние может быть связано с аутизмом, считается, что оно затрагивает лишь небольшую часть пациентов с аутизмом. Несмотря на то, что лейковорин не одобрен для лечения аутизма, врачи могут назначать его вне зарегистрированных показаний. Некоторые делали это еще до комментариев Трампа в сентябре, основываясь на результатах нескольких небольших исследований, проведенных в основном за пределами США. Результаты одного из таких исследований, опубликованные в European Journal of Pediatrics, были отозваны в январе после того, как авторы обнаружили несколько ошибок в своих данных. Согласно данным, опубликованным на прошлой неделе в медицинском журнале The Lancet, за 2,5 месяца после заявления Трампа в сентябре количество рецептов на лейковорин для детей выросло на 71%. «Звонок прозвучал, и мы уже видели по данным, что количество рецептов на лейковорин резко возросло», — сказал Халладей. «Я не думаю, что это изменится после объявления о том, что он одобрен только для лечения церебрального дефицита фолиевой кислоты». Дэвид Манделл, профессор психиатрии Пенсильванского университета, сказал, что объявление FDA на этой неделе вызывает смешанные чувства, учитывая описание лейковорина администрацией Трампа в сентябре. «Это просто ужасно для семей — эти постоянные споры о том, что лечит аутизм, что не лечит аутизм, что вызывает аутизм, что не вызывает его», — сказал он. «Семьи заслуживают лучшего. Они заслуживают более тщательных научных исследований. Они заслуживают более точной информации». Тем не менее, Манделл сказал, что он «облегчен» тем, что FDA не одобряет лейковорин для пациентов с аутизмом, «учитывая очень слабые данные и мое понимание того, что текущие испытания не дают обнадеживающих результатов для лечения аутизма».