Является ли лейковорин эффективным средством лечения аутизма? Вот что показывают исследования

Администрация Трампа высоко оценивает препарат под названием лейковорин за его способность уменьшать некоторые симптомы аутизма, но эксперты, занимающиеся исследованием или лечением аутизма, почти единодушно согласны с тем, что препарат необходимо дополнительно изучить, прежде чем назначать его детям или взрослым. Лейковорин, также известный как фолиновая кислота, является синтетической формой витамина B9, отпускаемой по рецепту. Его часто назначают онкологическим пациентам наряду с химиотерапией в виде внутривенных инъекций. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) объявило в понедельник, что находится в процессе одобрения таблетированной формы препарата для некоторых пациентов с аутизмом Многие исследователи усомнились в том, что одобрение было преждевременным, учитывая, что только несколько небольших испытаний, в основном проведенных за пределами США, показали эффективность лейковорина у детей с аутизмом. Несколько экспертов заявили NBC News, что одобрение FDA может дать ложную надежду семьям, поскольку не все дети с аутизмом могут претендовать на рецепт, и даже если они это сделают, вероятность получения результатов остается неопределенной. Ученые десятилетиями искали лекарство, которое могло бы значительно уменьшить симптомы аутизма, но лишь немногие из них соответствовали строгим требованиям безопасности и эффективности, которые обычно устанавливает FDA. До понедельника агентство одобрило два препарата для лечения раздражительности, связанной с аутизмом, но ни один из них не был предназначен для лечения связанных с аутизмом коммуникационных трудностей, социальных проблем или повторяющихся действий. «Это не так, что ученые просто смотрели на свои пупки в течение 20 лет, не занимаясь лечением аутизма. Они занимались этим, но стандарты для получения одобрения были очень высокими», — сказала Алисия Халладей, главный научный сотрудник Autism Science Foundation. Ее организация, которая финансирует научно обоснованные исследования аутизма, не рекомендует лейковорин в качестве лечения и заявляет, что необходимы дополнительные исследования. Лейковорин «не соответствует критериям одобрения FDA, но тем не менее администрация все равно это делает. Поэтому я бы не назвала это победой», — сказала Халладей. Она добавила, что то, как этот препарат рекламировался на брифинге в Белом доме в понедельник — как прорыв для семей с детьми, страдающими аутизмом — не отражает подробности одобрения FDA. FDA заявило в пресс-релизе, что препарат одобрен для пациентов с церебральным дефицитом фолата, редким неврологическим заболеванием, характеризующимся низким уровнем витамина B9 (фолата) в головном мозге. Некоторые исследователи подозревают, что это заболевание связано с аутизмом, хотя не все пациенты с аутизмом им страдают. (Халладей оценивает, что этим заболеванием страдают около 10-30% пациентов с аутизмом). Лейковорин может помочь фолату достичь мозга, что теоретически может улучшить вербальную коммуникацию или уменьшить симптомы аутизма, такие как раздражительность или повторяющиеся действия. Но нет доказательств, что он полностью устраняет симптомы. «Я по-прежнему надеюсь, что лейковорин может стать инструментом в нашем арсенале, который поможет группе пациентов», — сказала доктор. Рэйчел Фоллмер, доцент кафедры педиатрии Медицинской школы Файнберга Северо-Западного университета. «Но я не знаю, достигли ли мы уже того момента, когда можно с уверенностью сказать, что это определенно поможет всем людям с аутизмом». Президент Дональд Трамп заявил на брифинге, что одобрение «даёт надежду многим родителям детей с аутизмом на то, что их жизнь может улучшиться». Мехмет Оз, администратор Центров по обслуживанию Medicare и Medicaid, назвал это решение «спасающим жизни». А комиссар FDA Марти Макари оценил, что «по моему мнению, это принесет пользу сотням тысяч детей». Однако в пресс-релизе, опубликованном после брифинга, Министерство здравоохранения и социальных служб заявило, что лейковорин «не является лекарством» от аутизма и «может привести к улучшению речевых навыков только у части детей». Дэвид Манделл, профессор психиатрии Пенсильванского университета, сказал, что гипотеза о фолате основана на относительно слабых научных данных. «У нас нет хороших, крупномасштабных исследований, которые показывали бы, что значительная часть людей с аутизмом страдает дефицитом фолата», — сказал он. Было показано, что лейковорин имеет относительно минимальные побочные эффекты у онкологических пациентов, хотя высокие дозы могут вызывать желудочно-кишечные проблемы или увеличивать риск судорог у людей, принимающих противосудорожные препараты. Он входит в стандартную схему лечения колоректального и других видов рака желудочно-кишечного тракта, где используется для усиления действия химиотерапевтического препарата 5-фторурацил. В более редких случаях он используется для смягчения побочных эффектов другого химиопрепарата, называемого высокодозированным метотрексатом. Халладей сказала, что в испытаниях лейковорина при аутизме изучались побочные эффекты, но не оценивалась безопасность препарата. По ее словам, дозировки также различались от исследования к исследованию, а некоторые участники испытаний получали поведенческую терапию, что затрудняло определение того, был ли лейковорин ответственен за улучшение их симптомов. Манделл сказал, что в крупнейшем из этих испытаний участвовало 80 человек — слишком мало, чтобы получить окончательные результаты. «Если вы хотите получить одобрение FDA, например, вам понадобятся сотни детей в этих испытаниях», — сказал он. Лейковорин должен преодолеть последнее препятствие, прежде чем он станет доступен для некоторых пациентов с аутизмом. FDA заявила, что работает с GSK, производителем брендовой версии лейковорина, над обновлением этикетки препарата. GSK заявила в своем заявлении, что для включения нового показания для лечения аутизма необходимо подать заявку на регистрацию препарата. Оз заявил в понедельник, что рецепты на лейковорин будут покрываться Medicaid, и что частные страховые компании, вероятно, последуют его примеру. Но Манделл сказал, что он опасается, что ожидаемые сокращения Medicaid могут вынудить многие семьи платить из собственного кармана, а некоторые — покупать добавки фолиевой кислоты в Интернете без рецепта. Онлайн-добавки с меньшей вероятностью прошли проверку качества, и может быть сложно подтвердить, какую дозировку они содержат. Д-р Уильям Дахут, главный научный сотрудник Американского онкологического общества, сказал, что интерес к лейковорину для лечения аутизма может также повлиять на доступность препарата для онкологических пациентов. «В прошлом мы уже сталкивались с дефицитом этого препарата, и если интерес к нему возрастет, в будущем может возникнуть его нехватка», — написал он в электронном письме.